Die Ergebnisse deuten nicht auf eine endgültige Heilung hin, aber die Verantwortlichen des Experiments sind optimistisch. „Wir glauben, dass dieses Medikament bemerkenswert wirksam ist und hoffen, dass es allen Patienten zur Verfügung steht, die es benötigen“, sagt Studienleiter Ghayas Issa.
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Akute myeloische Leukämie ist mit etwa 120 Fällen pro Jahr der häufigste Blutkrebs bei Erwachsenen und die Drei-Jahres-Überlebensrate beträgt kaum 25 %. Die Krankheit befällt die Blutzellfabrik und führt zu einer grassierenden Produktion defekter Zellen.
Das Medikament wirkt nicht in allen Fällen. Die Forscher konzentrierten sich auf zwei genetische Subtypen, bei denen ein Protein das Fortschreiten der Leukämie erleichtert. Das Medikament bindet an dieses Protein und hemmt es dank seiner chemischen Rezeptur. Einige Pharmaunternehmen entwickeln Pillen, die auf die gleiche Taktik zurückgreifen. Daher wäre der Erfolg von Revumenib eine gute Nachricht für Hunderttausende Menschen auf der ganzen Welt, die an akuter Leukämie leiden.
„Ich fühle mich durch diese Ergebnisse ermutigt, die darauf hindeuten, dass Revumenib eine wirksame orale gezielte Therapie für Patienten mit akuter Leukämie sein könnte, die durch diese genetischen Veränderungen verursacht wird. Diese Ansprechraten, insbesondere die Restheilungsraten der Krankheit, sind die höchsten, die wir bei einer Monotherapie zur Behandlung dieser Untergruppen resistenter Leukämie gesehen haben“, erklärte Issa.
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