Los resultados no indican una cura definitiva, pero los responsables del experimento se muestran optimistas. "Creemos que este medicamento es extraordinariamente eficaz y esperamos que esté disponible para todos los pacientes que lo necesiten", afirma el líder del estudio, Ghayas Issa.
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La leucemia mieloide aguda es el cáncer de sangre más común en adultos, con alrededor de 120 casos por año, y la supervivencia a tres años es apenas del 25%. La enfermedad afecta a la fábrica de células sanguíneas y provoca la producción desenfrenada de células defectuosas.
El medicamento no funciona en todos los casos. Los investigadores se centraron en dos subtipos genéticos en los que una proteína facilita la progresión de la leucemia. El medicamento se une a esta proteína y la inhibe gracias a su receta química. Algunas compañías farmacéuticas están desarrollando píldoras que utilizan esta misma táctica, por lo que el éxito de Revumenib sería una buena noticia para los cientos de miles de personas en todo el mundo que viven con leucemia aguda.
“Me siento alentado por estos resultados, que sugieren que Revumenib puede ser una terapia oral dirigida eficaz para pacientes con leucemia aguda causada por estos cambios genéticos. Estas tasas de respuesta, especialmente las tasas de eliminación de la enfermedad residual, son las más altas que hemos visto con cualquier monoterapia utilizada para estos subconjuntos de leucemia resistente”, explicó Issa.
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