I risultati non indicano una cura definitiva, ma i responsabili dell'esperimento sono ottimisti. "Crediamo che questo medicinale sia straordinariamente efficace e speriamo che sia disponibile per tutti i pazienti che ne hanno bisogno", afferma il leader dello studio Ghayas Issa.
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La leucemia mieloide acuta è il tumore del sangue più comune negli adulti, con circa 120 casi all’anno, e la sopravvivenza a tre anni è appena del 25%. La malattia colpisce la fabbrica delle cellule del sangue e provoca la dilagante produzione di cellule difettose.
Il farmaco non funziona in tutti i casi. I ricercatori si sono concentrati su due sottotipi genetici in cui una proteina facilita la progressione della leucemia. Il medicinale si lega a questa proteina e la inibisce, grazie alla sua ricetta chimica. Alcune aziende farmaceutiche stanno sviluppando pillole utilizzando questa stessa tattica, quindi il successo di Revumenib sarebbe una buona notizia per le centinaia di migliaia di persone in tutto il mondo che vivono con la leucemia acuta.
“Sono incoraggiato da questi risultati, che suggeriscono che Revumenib può essere un’efficace terapia orale mirata per i pazienti affetti da leucemia acuta causata da questi cambiamenti genetici. Questi tassi di risposta, in particolare i tassi di risoluzione della malattia residua, sono i più alti che abbiamo visto con qualsiasi monoterapia utilizzata per questi sottogruppi di leucemia resistente”, ha spiegato Issa.
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